'바이오코리아 2019'…유전자·세포치료제 허가 제출자료 “사례 통해 확인해야”
18일 열린 '바이오코리아 2019, 글로벌 세포치료제(CAR-T, Chimeric antigen receptor T-cell) 개발 및 인허가 트렌드 분석 및 케이스 스터디‘ 콘퍼런스에서 주완석 클립스(임상시험수탁 전문기업) 전무는 유전자·세포 치료제 관련 식약처 규정 개요에 대해 발표했다.
먼저, 주완석 전무는 “현재 식약처는 유전자·세포치료제 임상과 품목허가를 위해 제출해야하는 자료나 기준을 대략적으로만 제공하고 있어 유전자·세포치료제를 개발하는 업체 입장에서는 어려움을 겪고 있는 상황“이라고 지적했다.
그동안 CAR-T를 비롯해 유전자·세포치료제 임상 및 품목허가 승인 건수가 많으면 데이터가 쌓여 어떤 자료가 필요한지에 대해 업체에서도 확인이 가능하지만 현재는 그 수가 적어 식약처에서도 명확한 기준이나 요구 자료를 제시하지 않고 있다는 것이다.
실제로 유전자 조작과 관련해 해동, 워싱 등의 물리적 조작은 최소한의 조작으로 구분되지만 화학적 물질 및 조작에 의해 특성이 바뀌는 경우 최소한의 조작이 아닌 것으로 보는 등 유전자·세포치료제 관련해서는 큰 틀만이 마련돼 있는 상황이다.
현재도 GC녹십자·유영제약·바이로메드·앱클론·유틸렉스가 CAR-T 치료제를 개발하며 다양한 자료를 준비 중에 있지만 어떤 자료를 준비하는지에 대해서는 확인이 불가능하다.
이에 주 전무는 “현재 구체적인 기준이 마련돼 있지는 않지만 기존에 허가를 받은 유전자·세포치료제를 바탕으로 임상을 허가받거나 품목허가를 받기 위해서는 어떤 자료를 준비해야 하는지 대략적으로 확인이 가능하다“고 전했다.
지금까지 국내 식약처로부터 허가를 받은 줄기세포치료제는 파미셀의 급성심근경색치료제 '하티셀그램 AMI’, 메디포스트의 관절염치료제 ‘카티스템’, 알테오젠의 크론병치료제 ‘큐티스템’, 코아스템 루게릭치료제 ‘뉴로나타-알’ 등 4가지가 있는데 이들이 허가 당시 제출한 자료들이 기준점이 될 수 있다는 것이다.
주 전무는 “파미셀 '하티셀그램 AMI’의 경우, 종양활성 분석에 대한 독성시험자료와 효력시험자료를 비롯해 약 80여명을 대상으로 6개월 동안 실시한 임상을 통해 품목허가를 받았으나 식약처는 제품에 대한 추가적인 자료가 필요하다며 추가 임상을 권고한 사례도 있다”고 전했다.
식약처에서 필요에 따라 추가적인 자료를 요청하는 경우도 있으며 실제로 파미셀은 현재 ‘하티셀그램 AMI’의 치료 횟수에 따른 장기 유효성과 안전성 확증 추적관찰조사를 실시 중이다.
또한 그는 “특히, 최근 식약처로부터 허가를 받은 유전자·세포치료제 제출자료들을 살펴보면 매우 디테일해지고 있다는 점을 확인할 수 있다”고 밝혔다.
끝으로 주 전무는 “식약처에서는 동그라미·세모·엑스 표시를 통해 반드시 필요한 자료와 필요하지 않은 자료를 구분해 주고 있다. 그러나 반드시 필요한 자료라 하더라도 제출하지 않을 합당한 이유가 있다면 제출하지 않을 수도 있다”고 말했다.