CAR-T 치료제 등 유전자·세포 치료제 연구개발도 박차
이병화 툴젠 대표(공동대표 김영호)는 25일 열린 코스닥 상장 온라인 기자간담회에서 “세계 최고 수준의 유전자교정 기술을 바탕으로 유전자가위 원천특허 기반 플랫폼 사업 및 유전자·세포치료제 산업을 선도하는 세계적 기업으로 도약해 나가겠다”고 밝혔다.
툴젠은 세계에서 유일하게 1세대 유전자가위 ‘ZFN’, 2세대 ‘TALEN, 3세대 ‘크리스퍼·카스나인(Cas9) 등 3종의 유전자가위를 모두 개발했다.
특히 2020년 노벨화학상 수상 기술인 크리스퍼 유전자가위 원천특허를 보유하고 있다. 이는 크리스퍼·카스나인 시스템을 사용한 진핵세포 유전자 교정을 증명한 세계 최초 특허다.
툴젠은 유전자교정 기술력과 진핵세포 유전자교정을 증명한 크리스퍼 유전자가위 원천특허 경쟁력을 내세워 GE(유전자교정) 플랫폼 기반의 특허수익화 사업에 주력하고 있다.
GE플랫폼은 사업 확장성 및 수익의 가시성 면에서 다른 바이오 기업들과는 차별화된 강점이자 툴젠의 높은 기업가치를 뒷받침하는 핵심 경쟁력이다.
이미 몬산토, 써모 피셔, 키진 등 국내외 유수의 바이오 기업에 18건의 기술이전(L/O)하는 성과도 거뒀다.
툴젠의 CRISPR 유전자가위 원천특허는 현재 한국, 미국, 유럽, 호주, 중국, 일본 등 9개 주요 국가에 등록됐다. 국내외 원천특허 등록 건수는 20건이며 추가 출원된 특허는 25건으로 심사가 진행 중이다.
그러나 CVC그룹, 브로드와 유전자가위 기술 관련 특허 분쟁을 벌이고 있다. 툴젠은 미국에서 진행 중인 특허 분쟁에서 모두 시니어 파티(선출원자)의 지위를 갖고 있다. CVC와 브로드는 주니어 파티(후출원자)에 묶여 있다.
이 대표는 "미국에서 진행되는 저촉심사에서 시니어 파티가 주니어 파티를 이길 확률이 75%에 이른다"며 "유전자 가위 모든 기술에 대해 특허를 보유한 기업이 툴젠인 만큼 내년 6월에는 CVC그룹, 보르도와 특허 협상이 이뤄질 것"이라고 설명했다.
툴젠은 플랫폼 중심의 특허수익화 사업 외에도 유전자교정 기술 기반의 유전자·세포치료제 연구개발에도 매진하고 있다.
주력 파이프라인은 △샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) △습성 황반변성 치료제(TG-wAMD) △B형 혈우병 치료제(TG-LBP) △응고인자에 대한 항체 보유 혈우병 치료제(TG-AT) △만성 HBV 감염 치료제(TG-HBV) △차세대 CAR-T 세포치료제(Styx-T Platform) 등이다.
이 가운데 차세대 CAR-T 치료제는 호주 세포치료제 전문 기업 CARTherics(카세릭스)와의 공동 연구개발을 통해 내년에 고형암 타깃 미국 임상1상을 실시할 예정이다.
툴젠은 카세릭스와 크리스퍼 유전자 가위를 이용한 CAR-T 치료제 파이프라인에 대해 1500억원 규모의 기술이전 계약을 체결했다.
툴젠은 카세릭스와 진행할 미국 임상 1상의 데이터가 잘 나온다면 CAR-T 개발 기업들에게 10건 이상의 추가적인 기술이전이 가능하다고 기대했다.
CAR-T 치료제는 CAR(키메릭 항원 수용체)와 인체 면역세포의 일종인 T 세포를 결합한 면역항암 세포치료제로 반응도와 치료 효과가 높아 ‘꿈의 항암제’로 불린다.
툴젠은 CAR-T 치료제에 유전자교정 기술을 적용함으로써 기존 CAR-T 치료제 대비 월등한 암세포 사멸 효과로 치료 효능을 향상시키고 적응증 범위도 확대할 수 있을 것으로 전망했다.
김영호 툴젠 대표는 “유전자교정 기술을 활용한 유전자·세포치료제 연구개발 및 그린바이오 전문 기업으로 변모해가고 있다”면서 “유전자교정 분야의 선도적 지위를 더욱 강화하고 혁신 기술을 개발하는 데 더욱 주력하겠다”고 강조했다.
한편 툴젠의 총 공모주식수는 100만주로, 100% 신주 모집이다. 주당 공모 희망가 범위는 10만~12만원이다. 회사는 오는 25일과 26일 기관투자자 대상 수요예측을 진행해 30일 최종 공모가를 확정한다.
내달 2일과 3일 일반청약을 받는다. 같은 달 코스닥시장 상장 예정이며, 이번 공모를 통해 공모 희망가 기준 최대 약 1200억원을 조달한다.