[데일리한국 김진수 기자] 헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 첫 환자 등록 7주만에 전체 환자 12명 중 6명에 대한 등록을 완료했다고 10일 밝혔다.

헬릭스미스는 올해 안으로 12명의 모든 환자 등록을 마친다는 계획이다.

이번 임상 1/2a상에서는 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 엔젠시스(VM202)를 주사하고 안전성 및 내약성을 평가한다. 총 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일 간 진행된다.

임상시험은 국내 샤르코마리투스병의 최고 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡고 있다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. CMT에는 여러가지 유형이 있는데 이 중 가장 흔한 것은 이번 임상시험의 대상인 CMT1A로서 국내에 약 8000명, 전세계적으로 약 120만명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)의 근육 주사를 통해 근육 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용으로 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 예상하고 있다.

엔젠시스(VM202)는 그동안 당뇨병성 말초신경병증(diabetic peripheral neuropathy, DPN)에 대해 임상시험을 수행해 왔고 임상 2상과 3상(3-1B)에서 높은 안전성과 뛰어난 유효성, 나아가 신경을 재생할 수 있는 잠재력을 보였기 때문에 CMT 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것이라는 판단이다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “CMT1A는 전세계적으로도 미국 FDA 승인을 받은 치료제가 없는 질병”이라며 “엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 당뇨병성 말초신경병증(DPN)과 근위축성 측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 CMT1A 환자에서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대해 본다”고 말했다.

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