지난해 10월 ‘퓨어스템-에이디주’ 3상 임상시험 탑라인(Top line) 결과 발표 이후 1년만이다.
강스템바이오텍은 올해 2월 추가 분석을 통해 약물 상호작용에 의한 효과 저하 방지 및 투여 시까지 세포 활성을 유지할 수 있는 동결보관기술을 적용하는 등 3상 임상시험 재추진을 밝힌 바 있다.
당시 분석결과를 바탕으로 이번 임상시험에서는 개선된 제조공정 및 최신 동결보관기술에 의한 ‘퓨어스템-에이디주’를 임상시험용의약품으로 사용해 가장 건강한 상태의 세포가 투여된다.
또한 임상시험의 신뢰성을 확보하고 성공 가능성을 높이기 위해 아토피피부염 임상설계 역량이 뛰어난 다국적 CRO와 함께 프로토콜 개발에 임했으며 국내 아토피피부염 전문의로 자문위원단을 구성해 프로토콜 완성도를 높였다.
이번 3상 임상시험에서는 주 평가기간인 12주 평가 이후 이중맹검을 유지한 상태에서 위약 투여를 받은 환자들도 시험약을 투여 받을 수 있다. 단회투여 임상시험에서 나타날 수 있는 빈번한 구제약 사용으로 인한 조기탈락을 최소화 할 수 있도록 한 것이다.
또한 ‘퓨어스템-에이디주’의 안전성 확인을 위한 추가환자 확보가 가능해졌다.
아울러 ‘중간분석’ 단계가 추가됐다. 독립적인 평가위원회(IDMC)를 구성해 이중맹검 유지 상황에서 대상자 관찰이 50% 완료된 시점에 중간분석을 수행해 해당 위원회에서 임상시험 진행 여부를 결정한다.
이밖에 면밀한 검토를 통해 지난 임상시험 보다 병용금지약물 및 구제약물에 대해 통제를 강화시켜 임상결과에 대한 교란요인을 제어할 방침이다.
임상시험 승인 후 국내 약 15개 대형병원을 선정하고 총 312명(시험군 208명, 위약군 104명)의 환자를 모집할 예정이다. 1회 주사투여하며 주 평가기간 12주를 포함해 총 24주동안 관찰기간이 이어진다.
내년 7월 첫 환자 투여를 계획하고 있으며 2023년 8월 임상 종료 및 2024년 말 제품 허가를 목표로 한다.
배요한 임상개발본부장은 “첫 3상 임상시험에서 만족스런 결과를 얻지 못했지만 보완을 통해 3상 임상시험을 다시 진행해 허가 받은 사례는 종종 있다”며 “이번 임상시험에서는 반드시 ‘퓨어스템-에이디주’의 유효성을 증명해 보이도록 최선을 다할 것”이라고 전했다.