[데일리한국 김진수 기자] 헬릭스미스 ‘엔젠시스’(VM202)의 샤르코마리투스병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상이 시작된다.

헬릭스미스는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 승인받은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형의 임상 1/2a상 시험계획이 삼성서울병원 IRB(기관생명윤리위원회)를 통과함에 따라 본격적인 임상시험에 나선다고 20일 밝혔다.

CMT은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. CMT 1A형은 PMP22 유전자에 이상이 생겨 발생하는 CMT로서 전체 CMT의 40%를 차지한다.

이번 임상은 CMT1A 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한 후 안전성 및 내약성을 평가한다. 총 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일 간 진행된다.

임상 1/2a상에서는 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한다. 이를 통해 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용을 통해 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 예상된다.

임상시험은 CMT 권위자인 최병옥 삼성서울병원의 교수가 맡는다.

김선영 대표이사는 “CMT는 말초신경의 손상으로 발생하는 질환으로서 당뇨병성 신경병증(DPN)과 매우 흡사하다. VM202는 재생의약 치료제로써의 잠재력을 인정받았기 때문에 CMT에서도 치료 효과가 있을 가능성이 높다”며 “긍정적인 결과가 나와 환자들에게 희망을 줄 수 있기를 바란다”라고 말했다.

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