헬릭스미스는 임상 3상의 성공 가능성을 최대한 높이기 위해 통증 분야의 세계 최고 전문가로 구성된 전문가위원회를 조직해 프로토콜을 준비했다.
이번 임상 계획서를 살펴보면 ‘주평가지표’(primary endpoint)로 첫 주사 후 6개월째, 통증일기(pain diary)로 측정한 지난 1주일 간의 평균 통증(Average Daily Pain score) 감소 효과를 살펴본다.
‘부평가지표’(secondary endpoint)로는 첫 주사 후 6개월째 BPI-DPN으로 측정한 지난 1주일 간의 가장 심한 통증(Worst Daily Pain score) 감소 효과를 확인한다.
특히, 이번 임상시험의 특징은 가바펜티노이드 계열의 약물을 복용하지 않는 환자들을 대상으로 한다는 점이다.
이들은 현재 DPN 시장의 절반을 차지하고 있고 오피오이드(opioid) 계통 약물 사용 가능성이 가장 높은 집단이다.
현재 헬릭스미스는 적응설계(adaptive design) 방법론 활용으로 152명의 50% 피험자에 대한 데이터를 수집한 후 중간 분석을 통해 최대 250명까지 최종 숫자를 조정한다는 계획을 세웠다.
이밖에도 헬릭스미스는 임상의 정확한 결과를 도출하기 위해 △스크리닝 기간 중에 통증 수치 기록이 성실하지 못한 환자를 제외해 데이터 품질을 강화하고 △주기적 소변검사 실시를 통해 병용금지 약물 (특히 마약류) 사용 여부 모니터링한다는 방침이다.
김선영 헬릭스미스 대표는 "세계 최고 전문가들로 구성된 준비위원회와 국내·외 스태프들의 노력으로 프로토콜을 작성했다. CRO는 PRA 이외에도 통증 임상을 전문으로 다루는 기업을 제2의 CRO로 뒀다. 성공을 위해 혼신을 바쳐 노력하겠다“며 의지를 불태웠다.
이번 임상 3상을 준비 중인 서제희 이사는 “이번 임상은 3-1상의 쓰라린 경험을 바탕으로 엔젠시스의 효과를 입증하는데 도움이 되는 다양한 툴을 동원해 만들어졌다. 구체적인 사항은 회사의 소프트 자산이기에 밝히기 어렵다”며 양해를 부탁했다.